Em bé đầu tiên được ghép gene chữa ung thư máu

Bé Layla sau khi được ghép gene điều trị ung thư máu. Ảnh: Health.

Nhận thấy không còn cách nào khác, bác sĩ khuyên gia đình nên đưa bệnh nhi về nhà và cho uống thuốc giảm đau đến khi bé qua đời. Tuy nhiên, người mẹ vô cùng đau đớn và tuyệt vọng đã yêu cầu các bác sĩ thử bất cứ phương pháp nào và bằng mọi giá. Cuối cùng, các nhà khoa học đã quyết định áp dụng liệu pháp cấy ghép gene trước đây chỉ được thử nghiệm trên chuột. Liệu pháp này chưa bao giờ được thử nghiệm lâm sàng trên người nên có thể làm phá hủy mọi cơ quan trong cơ thể của Layla. Tuy nhiên, các bác sĩ vẫn áp dụng vì cha mẹ cô bé đã cho phép. Ông bà đã gửi Email cho bác sĩ Waseem Qasim là người đang nghiên cứu liệu pháp ghép gene mới để điều trị ung thư ở Đại học College London (UCL).

Trước đây các nhà khoa học từng nghiên cứu cách ghép gene tự thân. Họ trích máu của bệnh nhân, loại bỏ các tế bào miễn dịch và đưa vào một thiết bị để được biến đổi, sau đó sẽ tiêm chúng ngược trở lại cơ thể người bệnh. Một số thử nghiệm đã được tiến hành trên thụ thể CAR19 của người, thụ thể này sẽ tự động gắn vào các tế bào T để tấn công các tế bào ung thư. Tuy nhiên, quá trình này mất nhiều thời gian, rườm rà, khó khăn và tốn kém. Hơn nữa, trong trường hợp của Layla cơ thể bé bỏng ấy không có đủ tế bào T khỏe mạnh sau một thời gian hóa trị nhiều lần.

Liệu pháp cấy gene mới của Waseem Qasim có chút khác biệt và đang được các nhà khoa học tại Bệnh viện Great Ormond Street cùng Công ty Công nghệ Sinh học Cellectics của Đại học College London phát triển. Liệu pháp này không dựa vào hệ thống miễn dịch suy yếu của bản thân bệnh nhân. Thay vào đó, họ lập nên một ngân hàng tế bào T do người chết hiện tặng rồi sử dụng một chiếc kéo phân tử để cắt chúng thành mọi kích cỡ sao cho phù hợp với người được ghép.

Trong điều kiện bình thường, nếu tế bào T từ một người hiến tặng được tiêm vào người nhận có nhóm máu không phù hợp, các tế bào T trong cơ thể của người nhận sẽ tấn công các tế bào ngoại lai này. Với công nghệ chỉnh sửa gene TALEN của Waseem Qasim, tế bào T trở nên vô hình nên sẽ không bị phát hiện bởi thụ thể, vì thế chúng sẽ không bị tiêu diệt.

Waseem cho biết, ông nghiên cứu ra phương pháp biến đổi tế bào T, được gọi là các tế bào UCART19, mới chỉ được thử nghiệm trên chuột. Layla là trường hợp đầu tiên áp dụng trên con người vì thế mức độ rủi ro rất lớn. Ngoài ra, quá trình cắt gene bằng kéo phân tử có thể cắt sai ở một vài vị trí dẫn đến nguy cơ gây tác dụng phụ chẳng hạn như tế bào được ghép tự biến đổi thành tế bào ung thư.

Đến nay sau vài tuần điều trị, cơ thể Layla đã phát ban. Đây là một triệu chứng chứng minh cơ thể của Layla đã đáp ứng với việc tiêm truyền các tế bào biến đổi gene. Ngoài ra bệnh nhi cũng được cấy ghép xương để khôi phục lại hệ thống miễn dịch.

Bây giờ bé Layla đã được một tuổi và rất khỏe mạnh. Các bác sĩ vẫn tiếp tục theo dõi sát trước khi tuyên bố bệnh nhi này đã hoàn toàn thoát khỏi ung thư. Các chuyên gia cho rằng hiện vẫn còn quá sớm để dự đoán bất cứ điều gì về hiệu quả của điều trị chỉnh sửa gene mới trên. Theo ghi nhận đây là trường hợp thứ hai được áp dụng biện pháp ghép gene trên người. Thử nghiệm đầu tiên là bệnh nhân HIV dương tính để tăng khả năng chống virus. Nếu thành công, Layla sẽ là trường hợp đầu tiên được chữa khỏi ung thư bằng phương pháp chỉnh sửa gene.